Refundacja najdroższego leku świata rusza. Terapia genowa dla pacjentów od 1 września

Po kilku latach negocjacji Zolgensma wreszcie trafi na listę leków refundowanych. To przełom, bo terapia genowa dla dzieci cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni jest niezwykle droga. Chorzy na SMA będą mogli też skorzystać z refundowanego leku doustnego risdiplamu. Od 2019 roku Polska finansuje tównież dostęp do skutecznego nusinersenu. – To sukces i przełom dla pacjentów, choć jak w każdej róży są też kolce – mówi Kacper Ruciński, współzałożyciel Fundacji SMA. Jednym z nich jest ograniczona dostępność terapii genowej dla dzieci do 6 miesiąca życia. Mimo pewnych niedociągnięć, Fundusz Medyczny wreszcie spełnia swoją rolę, a do Polski trafi jeden z najdroższych i najnowocześniejszych leków na świecie. 

– Doszło do porozumienia między producentem leku a Ministerstwem Zdrowia na warunkach, które prawdopodobnie odpowiadały obu stronom. Co istotne, rząd uznał potrzebę wprowadzenia tej przełomowej terapii w Polsce i korzyści z jej zastosowania. Sukces jest owocem